两年前，贵州男孩小帆因反复发热、腹胀，在当地医院确诊患有神经母细胞瘤。带着“两年内可能离世”的重压，他的家庭赶赴广州，开启了一段与疾病缠斗的求生之旅。
作为5岁以下儿童中最常见的实体恶性肿瘤之一，神经母细胞瘤被称为“儿童肿瘤之王”。正值全国肿瘤防治宣传周期间，临床上越来越多中晚期患儿正通过精准诊疗、免疫治疗等个体化综合手段，争取实现长期“带瘤生存”，甚至达到疾病缓解。
“我们曾听到医生说‘孩子可能活不过两年’，如果再拖下去，可能连治疗的机会都没有了。”小帆父亲回忆说，孩子3岁时在当地医院接受了4个周期化疗，但由于手术难度高、治疗强度有限，病情并未得到有效控制。辗转来到广州医科大学附属妇女儿童医疗中心（下称“广妇儿”）后，最终被确诊为高危型神经母细胞瘤。
广妇儿儿童肿瘤外科副主任医师杨天佑表示，神经母细胞瘤占儿童恶性肿瘤总数的8%至10%，在儿童肿瘤中发病率位列第三，仅次于白血病和淋巴瘤。该病好发于1至2岁的婴幼儿，发病初期症状不典型，常见表现包括腹胀、腹部包块、胸腔占位引发的咳嗽，甚至眼眶周围青紫的“浣熊眼”。
“疾病早期几乎没有特异症状，有的孩子就是发烧、腹痛、肚子胀，很容易被误诊为普通感染。”他介绍，约一半患儿在初诊时已进入高危组，五年生存率不足50%。但如果能够在早期被发现并接受规范治疗，远期生存率有望提升至75%至90%。
“这个病拖不得。”杨天佑说，在传统治疗方案基础上，医院在国内率先探索将免疫治疗提前至治疗初期（诱导阶段），通过引入GD2单克隆抗体，激活患儿免疫系统更早介入肿瘤清除，以提升缓解率和生存率。
研究显示，在治疗后期（维持阶段）使用该药物，可使高危患儿的长期生存率和无事件生存率提高约15%。若提前使用，有望进一步提升疗效。
来到广妇儿后，小帆被迅速纳入多学科联合治疗团队，接受了包括手术、诱导期化疗、放疗、自体干细胞移植以及维持期免疫治疗在内的综合干预。
不过，这类靶向药物价格昂贵。GD2单克隆抗体每针价格高达4万至6万元，一个周期通常需用三针以上，多个周期总费用往往超过60万元。由于尚未纳入医保，患者多依靠惠民保及社会募捐等渠道筹集治疗资金。
小帆治疗期间，其父母一边照顾他，一边靠摆摊、送外卖、开设短视频账号筹集费用，前后奔波两年。如今，小帆病情稳定，已顺利完成主要治疗，进入随访阶段。
“我们正在推动多中心临床研究，希望为更多患儿争取标准化、可及性的治疗路径。”杨天佑说。
除了规范治疗，早期发现同样关键。杨天佑提醒，3岁以下儿童建议每年进行一次腹部彩超检查，既无创、无辐射，又能有效筛查早期小于1厘米的腹部肿瘤病灶。日常生活中，家长在为孩子洗澡、更衣、涂抹身体乳时，也应注意观察腹部是否对称、有无异常包块或隆起。“如果家长能在第一时间发现问题，治疗的主动权和成功率都会大大提高。”
南方+记者 厉思璇
通讯员 周密 陈文
【作者】 厉思璇
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